推出全球首个由生成式 AI 算法驱动的 mRNA 药物设计平台 GEMORNA。
这是中国AIfor Science 企业首次以第一完成单位身份在《Science》正刊发表论文。论文所述全部研究工作均由衡昱生物独立完成，并拥有完整知识产权。鉴于该算法对人工智能和基因药物开发领域的重要意义，《Science》杂志在正式排版前便提前上线了预览版 (First Release)。
借助最新人工智能技术，衡昱生物开发了 GEMORNA 平台，能够从覆盖数百万条 RNA 序列、跨越数十亿年进化历程的数据中学习并提炼隐式规律，捕捉那些传统优化指标无法描述的序列特征。得益于大数据和大规模语言模型架构的加持，GEMORNA 学习到的不仅是自然界的序列规律，更是超越自然本身的整体分布，实现了“来源于自然，而高于自然”。
同时，团队首次将自然语言生成与 mRNA 序列生成类比结合，采用 Transformer 与 GPT 架构，实现了对 全序列 mRNA（包括 CDS 与 UTR） 的直接生成。这也是首次为 mRNA 设计引入量身定制的生成式模型。与传统预测模型只能对候选分子进行评估不同，生成式模型能够在有限时间内，从几乎无限的序列空间中直接“锚定”高价值区域，快速生成高性能的 mRNA 分子。正如生成式 AI在文本、图像和视频领域取得的巨大成功一样，衡昱生物团队首次将其潜力真正释放到 mRNA 生物医药设计之中。
在多个关键治疗靶点上，GEMORNA 展现出卓越性能：在 mRNA 疫苗、基因替代以及 CAR-T 等不同模型中，所设计的分子均显著超越商业化产品和业界领先设计。在动物实验中，GEMORNA 生成的候选分子相比行业方案，实现了超过 100 倍的蛋白表达提升。这些成果不仅验证了 GEMORNA 的跨靶点适用性，也为 mRNA 在疫苗之外的 基因替代、体内 CAR-T 及更多前沿疗法 打开了新的可能性。
除了传统的线性 mRNA 优化，GEMORNA 同样在环状 mRNA 优化上展现出优异表现。尤其是在环状 RNA 体内CAR-T 疗法案例中，GEMORNA 设计的序列实现了显著的蛋白表达提升，并展现出更高效的肿瘤细胞杀伤能力。这为突破环状 RNA 疗法的性能瓶颈提供了强有力的工具，加速了这一新兴疗法的临床前进程。
衡昱生物联合创始人兼CTO张贺博士是文章的第一作者，联合创始人Tim Lu博士和曹佶聪博士是文章的通讯作米乐M6 米乐平台者。《Science》论文原文链接请见此处。
衡昱生物在北京海淀和美国波士顿均设有办公室，核心团队在人工智能与生物医药交叉领域拥有全球领先的科研与产业化经验。公司联合创始人兼董事会主席Tim Lu博士是合成生物学领域的先驱，2010-2022 年任教于麻省理工学院，同时是一位成功的连续创业者，作为联合创始人的4家生物科技公司已在美国成功上市。联合创始人兼首席执行官曹佶聪博士曾任麻省理工学院研究科学家、Bota Bio 联合创始人及 Generation Bio 平台技术首席科学家，具备丰富的 RNA 药物研发和企业运营经验。联合创始人兼首席技术官张贺博士曾任百度硅谷研究院生物计算部门负责人，是全球顶尖的 AI for Science 专家，以第一作者身份发表了人工智能设计 mRNA 药物领域的迄今唯一一篇《 Nature 》正刊论文和唯一一篇《Science 》正刊论文。首席企业发展官Joel Edwards曾任美国核酸药物公司Ionis Pharmaceuticals 企业战略副总裁，拥有超过 25 年的RNA药物管线战略与交易经验。衡昱生物在2023年初成立时即完成由创新工场、峰瑞资本、巢生资本、联想之星和 Taihill Venture 等联合投资的天使轮融资。
衡昱生物专注于 AI for Science 在生物技术与药物开发领域的应用。公司自主开发了全球首个行业领先的生成式人工智能平台 GEMORNA，可直接从头设计并生成具有高成药性的 mRNA 分子，在 mRNA药物设计中实现高表达与优异稳定性的创新突破。依托该平台，衡昱生物正携手产业伙伴，共同推动下一代 mRNA 药物的研发。
创新工场由李开复博士创办于2009年9月，作为国内领先的技术型创业投资机构，创新工场深耕在人工智能、生命科学、机器人、半导体等前沿科技领域，管理规模超过200亿，拥有早期、VC和成长等不同阶段的双币基金。创新工场在早期同时践行领先的Venture Stuido模式，不断迭代多种孵化方式，全方位扶持各类创业者，努力打造世界级科技企业。