软骨发育不全（achondroplasia，ACH）是人类最常见的侏儒症，临床特征包括不成比例的身材矮小、大头畸形与前额突出、面中部发育不全、胫骨弯曲等。ACH发病率为1/15 000~1/25 000，据估计全球约有25万患者。
看似亮眼的季报，但BioMarin高管直言：“下调未来收入预期”。因为其王牌药Voxzogo面临“群狼环伺”！这也让我们有机会得以系统梳理侏儒症上市及正在研发药物的现状和预期。
临床III期数据显示：治疗1年平均身高增长 +1.57 cm（年增长率改善约+0.78 cm/年）。长期（4–5年）累计平均总增高约+7–8 cm，个别患者超过10 cm。从而让很大一部分患者摆脱侏儒症、达到矮小症下限身高（男生≈145–150cm，女生≈135–145cm）。
因需每日皮下注射，部分患者长期依从性受影响，线%之米乐M6 m6米乐间。也由此，其他生物制药公司虎视眈眈，盯上这个米乐M6 米乐平台巨大的市场。竞争者包括：
BioMarin高管的季报很低调，但做事却及其高调；并且正在准备着给竞争对手以致命一击。也就是说，其调低预期实则未雨绸缪，为自己的BMN 333“腾位”！
BioMarin“王炸”：BMN 333，长效CNP“双倍生长”来袭！在今年8月份发布的BMN 333早期临床试验数据显示，BMN 333 的自由 CNP 暴露约为 Voxzogo 的 3 倍，在动物模型中可使骨生长速度翻倍。
BioMarin公司预期在2026年上半年启动Phase 2/3头对头试验，终点直指“优于Voxzogo”。目标是实现更长的给药间隔（每月注射）并在疗效上进一步提升，年身高增速有望较 Voxzogo 再提高约 2–3 cm；并且适应症覆盖ACH+ 软骨发育不全症（Hypochondroplasia， HCH），总受益患者可超过30万！
“你追我赶”=患者狂欢！侏儒症治疗，从“延缓”到“逆转”生物制药公司之间痛苦的“内卷”，却成为是ACH患者的天大“福音”：